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Gentherapie gegen spinale MuskelatrophieNovartis bestätigt Todesfälle nach Gentherapie Zolgensma

Zwei Kinder sind nach einer Behandlung mit dem Gentherapie-Medikament Zolgensma von Novartis an akutem Leberversagen gestorben. Das bestätigt der Pharmakonzern in einer Stellungnahme.

Das Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie ist in die Kritik geraten.

Basel. Zwei Kinder sind nach einer Behandlung mit dem Gentherapie-Medikament Zolgensma von Avexis, einem Tochterunternehmen von Novartis, an akutem Leberversagen gestorben. Das bestätigt Novartis in einer Stellungnahme am Freitag.

“Nach zwei Todesfällen in jüngster Zeit und in Übereinstimmung mit den Gesundheitsbehörden werden wir die Kennzeichnung aktualisieren, um darauf hinzuweisen, dass über tödliches akutes Leberversagen berichtet wurde», heißt es in der Stellungnahme.

Zolgensma ist zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen, einer seltenen Erbkrankheit, die in ihrer schwersten Form oft im Alter von zwei Jahren tödlich endet. Mit einem Preis von etwa zwei Millionen US-Dollar ist Zolgensma auch die teuerste einmalige Therapie weltweit.

Nebenwirkung ist bekannt

Wie es in der Mitteilung weiter heißt, “glauben wir fest an das insgesamt günstige Nutzen-Risiko-Profil von Zolgensma, mit dem bis heute weltweit mehr als 2300 Patienten in klinischen Studien, im Rahmen von Managed-Access-Programmen und im kommerziellen Umfeld behandelt wurden.”

Akutes Leberversagen sei eine bekannte Nebenwirkung, über die nach der Behandlung mit Zolgensma berichtet wurde. Sie werde bereits in der Produktkennzeichnung hervorgehoben.

Die Todesfälle ereigneten sich in Russland und Kasachstan. Beide Kinder waren einige Wochen nach der Zolgensma-Therapie mit Steroiden behandelt worden, die zur Beherrschung von Sicherheitsrisiken eingesetzt werden. Es sind laut Novartis die ersten tödlichen Fälle von akutem Leberversagen unter der Therapie.

Zolgensma ist in der EU seit 2020 zur Therapie von SMA bei Babys und Kleinkindern bedingt zugelassen, in den USA wurde das Medikament ein Jahr zuvor zugelassen. Neben Zolgensma gibt es bisher noch zwei weitere Medikamente von Biogen und Roche, die zur Behandlung der SMA zugelassen sind.

Medikament ersetzt Funktion des geschädigten Gens

Bei SMA-Patientinnen und Patienten ist das Gen SMN-1 defekt, dessen Genprodukt essentiell für die Funktion von Motoneuronen ist. Zolgensma enthält eine funktionsfähige Kopie des SMN1-Gens, die das defekte Gen ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht.

In Europa werden laut Avexis jährlich etwa 500 bis 600 Kinder mit SMA geboren. Mit Blick auf die Gentherapie Zolgensma ist es immer wieder zu Diskussionen über mögliche Sicherheitsrisiken gekommen.

dpa/red

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