Morbus GaucherMit Eliglustat Morbus Gaucher die Grundlage entziehen

Vergrößerung von Milz und Leber, Thrombozytopenie, Anämie, Knochenschmerzen – das sind Warnzeichen für Morbus Gaucher. “Auch Leberfibrose und Lebersteatose sind hier häufiger als angenommen”, betonte Prof. Ali Canbay aus Magdeburg. Ursache von M. Gaucher ist ein Mangel an Beta-Glukozerebrosidase. Mit einem einfachen Trockenbluttest kann man ihn nachweisen, so Prof. Claus Niederau, Oberhausen.

Das lohnt sich: Für Menschen mit Morbus Gaucher sind zwei wirksame Optionen verfügbar, um Organ- und Knochenschäden zu vermeiden. Neben einer i.v. Enzymersatztherapie, etwa mit Imiglucerase (Cerezyme®), gibt es orale Therapien zur Substratreduktion. So kann die Gabe des Substrathemmers Eliglustat (Cerdelga®) das Milz- und Lebervolumen schon nach einem Jahr deutlich senken und die Hämoglobin- und Thrombozytenwerte steigern; der Effekt hält auch langfristig an.

Literatur:

1 Lukina E et al: Am J Hematol 2019; 94(1):29-38

Quelle: Meet-the-Expert: Morbus Gaucher – effektiv erkennen & zeitgemäß therapieren”, 06.05.2019, DGIM-Kongress Wiesbaden. Veranstalter: Sanofi Genzyme

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